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申请/专利权人：分贝治疗公司
摘要：本公开提供核酸载体，所述核酸载体含有可操作地连接至多核苷酸并且可操作地连接至在不同内耳细胞类型之间差异性表达的微小RNA的微小RNA靶序列的启动子。此类载体和含有此类载体的组合物可用于防止或减少多核苷酸的脱靶表达，并因此实现多核苷酸在内耳中的细胞类型特异性表达。因此，本文所述的核酸载体和组合物可用于治疗患有听力损失或前庭功能障碍或有发展听力损失或前庭功能障碍的风险的受试者。
主权项：1.一种载体，所述载体包含可操作地连接至以下的启动子：i.能被转录以产生表达产物的第一多核苷酸；和ii.至少一个能被转录以产生微小RNAmiRNA靶序列的多核苷酸，其中：所述第一多核苷酸适于在第一内耳细胞类型中表达但不在不同的第二内耳细胞类型中表达；并且所述miRNA靶序列由在所述第二内耳细胞类型中表达但不在所述第一内耳细胞类型中表达的miRNA识别。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 分贝治疗公司 用于内耳中的细胞类型特异性基因表达的组合物和方法
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