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申请/专利权人：瑞泽恩制药公司
摘要：本文提供了使用肌特异性表面蛋白将病毒颗粒，例如腺相关病毒AAV颗粒重新靶向到肌细胞的组合物和方法。相应采用的AAV能够是用于治疗有需要的患者的骨骼肌相关病症例如，X连锁肌管肌病XLMTM、杜氏肌营养不良DMD、肌强直性营养不良DM1、1型面肩肱型肌营养不良FSHD、1A型先天性肌营养不良MDC1A、肢带型肌营养不良、抗肌萎缩相关糖蛋白病等的可行基因治疗平台。
主权项：1.一种重组腺相关病毒AAV颗粒，所述重组腺相关病毒颗粒包含：i经修饰的AAV衣壳蛋白，和ii结合哺乳动物肌细胞特异性表面蛋白的靶向配体，其中所述经修饰的AAV衣壳蛋白与所述靶向配体可操作地连接。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 瑞泽恩制药公司 重新靶向到骨骼肌的病毒颗粒
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