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申请/专利权人：北京锦篮基因科技有限公司
摘要：本发明提供了一系列携带人为设计的SMN1基因表达框的重组腺相关病毒。体内实验表明，重组腺相关病毒载体能够高效地导入中枢神经系统，持续稳定地表达SMN1蛋白，延长脊髓性肌萎缩SMA模型动物的生存期，增加其体重，恢复其生长发育。结果提示，该重组腺相关病毒载体可开发成为新的SMN1基因突变引起的脊髓性肌萎缩治疗药物。
主权项：1.一种优化的编码人SMN1蛋白的基因,所述SMN1基因为人运动神经元生存基因，其中所述基因为SEQIDNO:13所示的核苷酸序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 北京锦篮基因科技有限公司 携带设计SMN1基因表达框的重组腺相关病毒及应用
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