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一种艾曲波帕的用途 

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申请/专利权人:中国科学院上海有机化学研究所

摘要:本发明涉及一种式I化合物艾曲波帕、其溶剂化物、或其药学上可接受的盐的用途,包括:i抑制TFEb与CLEARDNA序列的结合;ii抑制TFEb下游溶酶体相关基因的转录水平;iii抑制细胞自噬;iv预防和治疗肿瘤。

主权项:1.一种式I化合物、其溶剂化物、或其药学上可接受的盐的用途,其特征在于,用于制备药物组合物或制剂,所述组合物或制剂用于选自下组的一种或多种用途:i抑制TFEb与CLEARDNA序列的结合;ii抑制TFEb下游溶酶体相关基因的转录水平;iii抑制细胞自噬;iv预防和治疗肿瘤。 在另一优选例中,所述的CLEARDNA序列为GTCACGTGAC。在另一优选例中,所述的TFEb下游溶酶体相关基因选自下组:ARSA、ARSB、ATP6V0E1、ATP6V1H、CLCN7、CTSA、CTSB、CTSD、CTSF、GALNS、GBA、GLA、GNS、HEXA、LAMPA、MCOLNA、NAGLU、NEU1、PSAP、SCPEP1、SGSH、TMEM55B、TPP1,或其组合。在另一优选例中,所述的细胞为肿瘤细胞。在另一优选例中,所述的自噬为饥饿诱导的自噬。

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权利要求:

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