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申请/专利权人：宾夕法尼亚大学董事会
摘要：本公开部分上涉及包含胆固醇取代物即胆固醇类似物和或衍生物的脂质纳米颗粒LNP及其利用其将核酸分子和或治疗剂体内递送至靶细胞的方法。在某些实施方式中，所述核酸分子编码嵌合抗原受体CAR。在某些实施方式中，所述靶细胞是T细胞。在某些实施方式中，本公开的LNP是抗炎的。在某些实施方式中，本公开涉及本文所述的LNP用于治疗、预防和或改善对象中的疾病和或障碍的用途，所述疾病和或障碍包括但不限于癌症。
主权项：1.脂质纳米颗粒LNP，其包含：a至少一种可离子化脂质，其中所述可离子化脂质占所述LNP的约10mol％至约50mol％；b至少一种辅助脂质，其中所述辅助脂质占所述LNP的约10mol％至约45mol％；c选自胆固醇和胆固醇取代物中的至少一种，其中所述胆固醇与胆固醇取代物的组合占所述LNP的约5mol％至约50mol％；和d至少一种聚乙二醇PEG或PEG缀合脂质，其中所述PEG或PEG缀合脂质占所述LNP的约0.5mol％至约12.5mol％。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 宾夕法尼亚大学董事会 脂质纳米颗粒(LNP)组合物及使用其的方法
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