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申请/专利权人:格鲁基因治疗公司
摘要:本发明涉及腺相关病毒血清型1AAV1衣壳蛋白的突变体、编码该AAV1衣壳蛋白突变体的核酸、携带编码该AAV1衣壳蛋白突变体的核酸的重组AAV1载体以及包含该载体的药物组合物,其中,与野生型AAV衣壳蛋白的氨基酸序列相比,该突变体在430位的丝氨酸被半胱氨酸取代以及在647位的异亮氨酸被缬氨酸取代。具体地,当以气溶胶状态通过气管递送时,携带编码该AAV1衣壳蛋白突变体的核酸的重组病毒载体增强了肺血管靶向细胞中的转基因表达,并因此可用于预防或治疗肺动脉高压。
主权项:1.一种腺相关病毒血清型1AAV1衣壳蛋白的突变体,其中与野生型AAV1衣壳蛋白的氨基酸序列相比,所述突变体的丝氨酸430被半胱氨酸取代并且异亮氨酸647被缬氨酸取代。
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