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申请/专利权人：深川生物科技(山东)股份公司
摘要：本发明公开了一种单链核酸或双链核酸及在制备治疗杜氏肌营养不良的药物中的应用，属于核酸药物技术领域。所述单链核酸为修饰改造后的反义核酸链；所述双链核酸由①修饰改造后的反义核酸链和②互补链或修饰改造后的互补链构成，反义核酸链的核苷酸序列如SEQIDNO.1所示；互补链的核苷酸序列如SEQIDNO.2所示。所述互补链上还可连接有载体，比如α‑生育酚。所述单链核酸或双链核酸在制备治疗杜氏肌营养不良的药物中的应用。本发明还公开了一种治疗杜氏肌营养不良的药物组合物。本发明的单链核酸或双链核酸可以实现外显子跳跃，增加抗肌萎缩蛋白的表达，能够促进杜氏肌营养不良患者肌力的恢复。
主权项：1.一种单链核酸或双链核酸，其特征在于：所述单链核酸为修饰改造后的反义核酸链；所述双链核酸由①修饰改造后的反义核酸链和②修饰改造后的互补链构成，其中，反义核酸链的核苷酸序列如SEQIDNO.1所示；互补链的核苷酸序列如SEQIDNO.2所示；所述修饰改造后的反义核酸链为：5'-t^G+^a^A+^a^T+^t^T+^t^mC+^g^A+^a-3'，其中，大写字母表示RNA；小写字母表示DNA；+表示锁核酸修饰；m表示胞嘧啶的5'甲基化修饰；^表示硫代磷酸二酯键修饰。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 深川生物科技(山东)股份公司 单链核酸或双链核酸及在制备治疗杜氏肌营养不良的药物中的应用
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