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用于对新生儿FC受体进行基因组编辑的组合物和方法 

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申请/专利权人:阿佩利斯制药股份有限公司;比姆医疗股份有限公司

摘要:本文提供了用于修饰哺乳动物细胞中编码新生儿片段可结晶受体FcRn蛋白的基因和或其表达或活性的组合物和方法。本文公开的组合物和方法提供了具有降低的结合至IgG抗体的Fc区的能力的变体FcRn蛋白。

主权项:1.一种改变IgG受体和转运蛋白FcRn多核苷酸的Fc片段的核碱基的方法,所述方法包括使所述FcRn多核苷酸与碱基编辑器系统或编码所述碱基编辑器系统的一种或多种多核苷酸接触,所述碱基编辑器系统包含一种或多种引导多核苷酸和含核酸可编程DNA结合蛋白napDNAbp结构域和脱氨酶结构域的碱基编辑器,其中a所述一种或多种引导多核苷酸包含含表2B中列出的间隔子核酸序列的至少10-23个连续核苷酸的核酸序列;或b所述一种或多种引导多核苷酸靶向所述碱基编辑器以实现编码选自由F110、L112、N113、E115、E116、F117、M118、N119、D121、L122、T126、W127、G128、D130、W131、P132、E133、A134、L135和I137组成的组的氨基酸残基的密码子中的核碱基的改变,所述改变是相对于以下参考序列:FcRn氨基酸序列AESHLSLLYHLTAVSSPAPGTPAFWVSGWLGPQQYLSYNSLRGEAEPCGAWVWENQVSWYWEKETTDLRIKEKLFLEAFKALGGKGPYTLQGLLGCELGPDNTSVPTAKFALNGEEFMNFDLKQGTWGGDWPEALAISQRWQQQDKAANKELTFLLFSCPHRLREHLERGRGNLEWKEPPSMRLKARPSSPGFSVLTCSAFSFYPPELQLRFLRNGLAAGTGQGDFGPNSDGSFHASSSLTVKSGDEHHYCCIVQHAGLAQPLRVELESPAKSSVLVVGIVIGVLLLTAAAVGGALLWRRMRSGLPAPWISLRGDDTGVLLPTPGEAQDADLKDVNVIPATASEQIDNO:530,或另一个FcRn多肽序列中的相应位置,从而改变所述FcRn多核苷酸的核碱基。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 阿佩利斯制药股份有限公司 比姆医疗股份有限公司 用于对新生儿FC受体进行基因组编辑的组合物和方法

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