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申请/专利权人：达因疗法公司
摘要：本公开内容的一些方面涉及包含与分子载荷共价连接的肌肉靶向剂的复合物。在一些实施方案中，肌肉靶向剂与肌细胞上的内化细胞表面受体特异性结合。在一些实施方案中，分子载荷促进功能性肌养蛋白的表达或活性。在一些实施方案中，分子载荷是寡核苷酸，例如反义寡核苷酸，例如引起由突变体DMD等位基因表达的mRNA中外显子跳读的寡核苷酸。
主权项：1.复合物，其包含与寡核苷酸共价连接的抗转铁蛋白受体1TfR1抗体，所述寡核苷酸被配置成用于诱导DMD前体mRNA中的外显子44的跳读，其中所述寡核苷酸包含与SEQIDNO:160至195中任一者的至少8个连续核苷酸互补的互补区。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 达因疗法公司 肌肉靶向复合物及其用于治疗肌养蛋白病的用途
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