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申请/专利权人：翻译生物公司
摘要：本发明尤其提供了用于基于mRNA疗法治疗原发性纤毛运动不良症PCD的方法和组合物。本发明部分基于以下令人惊讶的发现，即每日以范围为1mg至36mg的剂量施用编码DNAI1蛋白的mRNA持续连续五天导致PCD中纤毛功能恢复。另外，本发明的方法导致气道上皮中的DNAI1蛋白表达水平为野生型水平的至少10％、纤毛摆动频率CBF增加、以及纤毛细胞中DNAI1阳性转染效率大于5％。
主权项：1.一种治疗原发性纤毛运动不良症PCD的方法，该方法包括向需要治疗的受试者施用编码动力蛋白轴丝中间链1DNAI1蛋白的mRNA，其中该mRNA每日以范围为1mg至36mg的剂量施用，持续连续5天。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 翻译生物公司 用于治疗原发性纤毛运动不良症的组合物和方法
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