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申请/专利权人：武田药品工业株式会社
摘要：本公开提供了编码用于在哺乳动物细胞中表达的因子IX变体的密码子改变的多核苷酸以及其他方面。在一些实施方案中，本公开还提供了哺乳动物基因疗法载体和治疗血友病B的方法。
主权项：1.一种核酸组合物，所述组合物包含编码因子IX蛋白的因子IX多核苷酸，所述因子IX多核苷酸包含与CS06-MP-NASEQIDNO:17的核酸序列具有至少97％同一性的核酸序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 武田药品工业株式会社 用于血友病B的基因疗法的编码具有增加的表达的重组FIX的病毒载体
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