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申请/专利权人：北卡罗来纳大学查佩尔希尔分校
摘要：本发明涉及包含UBE3A开放阅读框ORF序列的多核苷酸、包含其的载体以及使用其向细胞或受试者递送ORF并治疗受试者中与UBE3A基因的异常表达或UBE3A基因产物的异常活性相关的病症例如天使人综合征的方法。
主权项：1.一种多核苷酸，其包含人UBE3A开放阅读框，其中所述人UBE3A开放阅读框编码人UBE3A亚型1和亚型3，其中所述多核苷酸包含可操作地连接至所述亚型3的编码序列的第一Kozak序列和可操作地连接至所述亚型1的编码序列的第二Kozak序列，所述第一Kozak序列包含SEQIDNO:6，所述第二Kozak序列包含SEQIDNO:8；并且其中所述多核苷酸不包含外源性添加的分泌信号。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 北卡罗来纳大学查佩尔希尔分校 UBE3A基因和表达盒及其应用
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