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申请/专利权人：豪夫迈·罗氏有限公司

摘要：本发明涉及与TMEM106B互补并调节其表达的寡核苷酸。本发明还涉及寡核苷酸的缀合物与药物组合物以及使用所述寡核苷酸治疗神经病症的方法。

主权项：1.长度为24至50个核苷酸的治疗性单链反义寡核苷酸，其包含连续核苷酸序列和额外的核苷酸，所述额外的核苷酸与所述连续核苷酸序列互补并通过与所述连续核苷酸序列杂交形成茎环发夹结构，其中所述连续核苷酸序列由ATGTttatcaccaaAATT的序列组成，和所述治疗性单链反义寡核苷酸与靶序列互补，所述靶序列是SEQIDNO:1的位置21084-位置21101的核苷酸序列，SEQIDNO:2的位置1555-位置1572的核苷酸序列，SEQIDNO:3的位置21340-位置21357的核苷酸序列，或是SEQIDNO:4的位置1385-位置1402的核苷酸序列，或其中所述连续核苷酸序列由CTGAaatactaccaTATA的序列组成，和所述治疗性单链反义寡核苷酸与靶序列互补，所述靶序列是SEQIDNO:1的位置21214-位置21231的核苷酸序列，SEQIDNO:2的位置1685-位置1702的核苷酸序列，SEQIDNO:3的位置21467-位置21484的核苷酸序列，或是SEQIDNO:4的位置1512-位置1529的核苷酸序列，或其中所述连续核苷酸序列由CgaaattaatctcaaCCCA的序列组成，和所述治疗性单链反义寡核苷酸与靶序列互补，所述靶序列是SEQIDNO:1的位置22110-位置22128的核苷酸序列，SEQIDNO:2的位置2581-位置2599的核苷酸序列，或其中所述连续核苷酸序列由TTTAatcataccaATCT的序列组成，和所述治疗性单链反义寡核苷酸与靶序列互补，所述靶序列是SEQIDNO:1的位置23806-位置23822的核苷酸序列，SEQIDNO:2的位置4277-位置4293的核苷酸序列，SEQIDNO:3的位置24430-位置24446的核苷酸序列，或其中所述连续核苷酸序列由CTCAaataaattaatCTCT的序列组成，和所述治疗性单链反义寡核苷酸与靶序列互补，所述靶序列是SEQIDNO:1的位置24045-位置24063的核苷酸序列，SEQIDNO:2的位置4516-位置4534的核苷酸序列，或其中所述连续核苷酸序列由TTCTtatttcaaatCTCA的序列组成，和所述治疗性单链反义寡核苷酸与靶序列互补，所述靶序列是SEQIDNO:1的位置24060-位置24077的核苷酸序列，SEQIDNO:2的位置4531-位置4548的核苷酸序列，或其中所述连续核苷酸序列由TCTTatttcaaatCTCA的序列组成，和所述治疗性单链反义寡核苷酸与靶序列互补，所述靶序列是SEQIDNO:1的位置24060-位置24076的核苷酸序列，SEQIDNO:2的位置4531-位置4547的核苷酸序列，或其中所述连续核苷酸序列由TAACagtctttttACTC的序列组成，和所述治疗性单链反义寡核苷酸与靶序列互补，所述靶序列是SEQIDNO:1的位置24812-位置24828的核苷酸序列，SEQIDNO:2的位置5283-位置5299的核苷酸序列，SEQIDNO:3的位置25429-位置25445的核苷酸序列，或其中所述连续核苷酸序列由ACTAtaacagtCTAC的序列组成，和所述治疗性单链反义寡核苷酸与靶序列互补，所述靶序列是SEQIDNO:1的位置25392-位置25406的核苷酸序列，SEQIDNO:2的位置5863-位置5877的核苷酸序列，和其中所述单链反义寡核苷酸中所述大写字母表示beta-D-oxyLNA核苷，小写字母表示DNA核苷，全部LNAC是5-甲基胞嘧啶，和全部核苷间键是硫代磷酸酯核苷间键。

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百度查询： 豪夫迈·罗氏有限公司 用于调节TMEM106B表达的寡核苷酸