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申请/专利权人:比奥维拉迪维治疗股份有限公司
摘要:本披露提供了一种治疗有需要的人受试者的A型血友病的方法,该方法包括向该受试者施用嵌合蛋白,该嵌合蛋白包含i因子VIIIFVIII蛋白,和ii血管性血友病因子VWF片段,该片段包含VWF的D'结构域和VWF的D3结构域。
主权项:1.一种减少为降低或管理与A型血友病相关联的疼痛所需的止痛药的量的方法,该方法包括向有需要的患有A型血友病的人受试者施用治疗有效量的嵌合蛋白,其中该嵌合蛋白包含第一多肽和第二多肽,其中该第一多肽包含a带有完全或部分B结构域缺失的FVIII多肽,其中第一ELNN多肽插入在该FVIII多肽内,和b第一Fc区;并且该第二多肽包含a血管性血友病因子VWF片段,b第二ELNN多肽,c包含FVIII的a2区的至少一部分的凝血酶可切割接头,和d第二Fc区,并且其中该第一Fc区和该第二Fc区通过至少一个二硫键彼此共价地附接,并且其中与当用以下来针对A型血友病对该受试者进行治疗时所需的量相比,当用该嵌合蛋白对该受试者进行治疗时所需的止痛药的量减少:i能够被内源性血管性血友病因子VWF结合的FVIII替代蛋白;ii复合物,其中该复合物包含FVIII蛋白和VWF蛋白或其一部分,其中该FVIII蛋白和该VWF蛋白或其一部分不直接或间接地彼此共价附接;或iii艾美赛珠单抗。
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