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用于治疗疼痛的组合物和方法 

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申请/专利权人:阿塔兰塔治疗公司

摘要:本公开提供了靶向SCN9A基因的单链或双链干扰RNA分子例如,siRNA。所述干扰RNA分子可含有特定模式的核苷修饰和核苷间键联修饰,作为包含所述干扰RNA分子的药物组合物。所述siRNA分子可以是分支siRNA分子,诸如二分支、三分支或四分支siRNA分子。所公开的siRNA分子还可以特征在于5'磷稳定部分和或疏水部分。另外,本公开提供了用于将本公开的所述siRNA分子递送至受试者,诸如经历疼痛或鉴定为患有疼痛病症的受试者的中枢神经系统的方法。

主权项:1.一种小干扰RNAsiRNA分子,其包含反义链和与所述反义链具有互补性的有义链,其中所述反义链具有足够的互补性以与具有SEQIDNO:385-576和961-1152中任一个的核酸序列的钠电压门控通道α亚基9SCN9AmRNA转录物内的区域杂交。

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