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用于有效体内递送的组合物和方法 

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申请/专利权人:布罗德研究所股份有限公司;哈佛大学的校长及成员们

摘要:本文公开了与将货物例如,治疗性货物有效递送到细胞中相关的组合物、方法、试剂盒和系统,例如用于体内递送。本公开提供了用于递送治疗性货物的含脂质颗粒例如,病毒样颗粒。本公开还提供了编码本文提供的含脂质颗粒的多核苷酸,其可以用于产生所述含脂质颗粒。还提供了使用本文提供的含脂质颗粒编辑细胞中的核酸分子的方法,以及包含含脂质颗粒的细胞和试剂盒。

主权项:1.含脂质颗粒,其包含a.人内源性逆转录病毒HERV包膜蛋白、人源化病毒包膜蛋白或非免疫原性细胞融合分子;b.融合蛋白,其包含与核输出序列NES偶联的质膜定位蛋白;和c.治疗性货物。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 布罗德研究所股份有限公司 哈佛大学的校长及成员们 用于有效体内递送的组合物和方法

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