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新型缀合核酸分子及其用途 

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申请/专利权人:瓦莱里奥治疗公司

摘要:本发明涉及具有治疗意义的新核酸分子,特别是用于治疗癌症。

主权项:1.缀合核酸分子或其药学上可接受的盐,所述分子包含16或17个碱基对的双链核酸部分,第一链的5’端和互补链的3’端通过环连接在一起;所述双链核酸部分具有以下序列 SEQIDNO:1和2其中idN是倒置核苷酸并且存在或不存在,其中N的每次出现独立地为T或U,其中核苷酸间连接“s”是指硫代磷酸酯核苷酸间连接,其中下划线的核苷酸是2’-修饰的核苷酸;所述环是-O-PXOH-O-{[CH22-O]g-PXOH-O}r-K-O-PXOH-O-{[CH22-O]h-PXOH-O-}s-I其中r和s独立地为整数0或1;g和h独立地为1至7的整数,并且g+h之和为4至7;在每次出现-O-PXOH-O-时,X是O或S;K是 或者-CH2-CHLf-J-;其中i、j、k和l独立地为0至6,优选1至3的整数,L为接头,f为0或1的整数,并且j为促进内吞作用的分子或为H;或者所述环是-O-PXOH-O-[CH2d-CO-NH]b-CHR-[CO-NH-CH2e]c-O-PXOH-O-II其中b和c独立地为0至4的整数,并且b+c之和为3至7;d和e独立地为1至3,优选1至2的整数;并且R为-Lf-J,在每次出现-O-PXOH-O-时X为O或S,L为接头,并且f为0或1的整数,并且J为促进内吞作用的分子或为H;和其中所述分子具有1至少一个为U的N,和或2至少一个存在的idN,和或3所述环为-O-PXOH-O-{[CH22-O]g-PXOH-O}r-K-O-PXOH-O-{[CH22-O]h-PXOH-O-}s-I且K为-CH2-CHLf-J-。

全文数据:

权利要求:

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