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申请/专利权人：华中科技大学同济医学院附属协和医院
摘要：本发明公开了一种基因治疗药物AAV8‑hPROC及其在遗传性蛋白C缺乏症防治产品制备中的应用，属于基因治疗技术领域。本发明中的基因治疗药物“AAV8‑hPROC”，采用基因补充疗法，选取对肝脏具有高亲嗜性和靶向性的AAV血清型8型作为基因治疗的载体，选择hAAT和ApoE嵌合型启动子hAATApoEp，搭载编码人蛋白C的cDNAhPROC，用于遗传性蛋白C缺乏症的基因治疗。研究证明，本发明中的基因治疗药物能持续性纠正遗传性蛋白C缺乏症小鼠的血浆蛋白C活性水平，为遗传性蛋白C缺乏症提供了潜在的根治应用，为基于AAV载体的基因补充疗法用于治疗遗传性蛋白C缺乏症的临床转化提供了临床前基础。
主权项：1.一种重组腺相关病毒rAAV病毒颗粒，其特征在于，所述重组腺相关病毒rAAV病毒颗粒包含AAV8血清型衣壳、AAV2型基因骨架以及编码PROC的基因；其中所述载体基因组按5’至3’方向包含：1ApoEhAATp启动子；2SEQIDNO.1所示的hPROC基因；3SV40PolyA；在1和2之间，2和3之间具有任意的接头。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 华中科技大学同济医学院附属协和医院 一种基因治疗药物及其在遗传性蛋白C缺乏症防治产品制备中的应用
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