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申请/专利权人：云合智药(苏州)生物科技有限公司
摘要：一种配体‑寡核苷酸缀合物、RNAi剂及其用途，特别是以氮杂环结构为多聚支架的三价GalNAc‑siRNA缀合物，用于肝的靶向siRNA递送，从而治疗肝脏疾病，例如代谢性疾病。
主权项：一类具有大环骨架结构的多聚N-乙酰半乳糖胺配体，其特征在于，所述的具有大环骨架结构的多聚N-乙酰半乳糖胺配体是以氮杂环结构为多聚支架，链接3个N-乙酰半乳糖胺基团得到的，所述的具有大环骨架结构的多聚N-乙酰半乳糖胺配体的结构如下式I所示： 其中，X为-CO-NH-,-NH-CO-,-OCH2-CH2O-,-S-或-S-S-；A或C为0或1-5之间的整数；B为0或1-3之间的整数。
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权利要求：
百度查询： 云合智药(苏州)生物科技有限公司 缀合物、配体单元及其用途
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