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申请/专利权人：中美瑞康核酸技术(南通)研究院有限公司
摘要：本公开涉及一种寡核苷酸调节剂，用于预防或治疗抗肌萎缩蛋白缺乏相关病症DDD，包括杜氏肌营养不良症DMD和贝克尔肌营养不良症BMD。所述寡核苷酸调节剂包括正义核酸链和反义核酸链，其中正义核酸链和反义核酸链独立地是长度为16至35个核苷酸的寡核苷酸链，其中一条核苷酸链与从靶基因UTRN的启动子区域中选择的靶标具有至少75％的碱基同源性或互补性。
主权项：1.一种小活化RNAsaRNA，其包含长度范围为16至35个连续核苷酸的寡核苷酸序列，其中所述寡核苷酸序列包含与SEQIDNO:1200的等长部分具有至少75％、至少80％、至少85％或至少90％同源性或互补性的连续核苷酸序列，其中所述saRNA使UTRN基因的表达相比UTRN基因的基线表达上调至少10％。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 中美瑞康核酸技术(南通)研究院有限公司 活化抗肌萎缩蛋白相关蛋白表达的寡核苷酸调节剂
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