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摘要：本发明提供一种组合物和使用碱基编辑器的方法，所述碱基编辑器包含多核苷酸可编程核苷酸结合结构域以及结合指导多核苷酸的核碱基编辑结构域。本发明还提供一种用于编辑靶核苷酸序列的核碱基的碱基编辑器系统。

主权项：1.一种与一种或多种指导多核苷酸复合的碱基编辑器于制备用于编辑包含与α-1抗胰蛋白酶缺乏症A1AD相关的单核苷酸多态性SNP的SERPINA1多核苷酸的药物的用途，所述药物与所述SERPINA1多核苷酸接触，其中所述碱基编辑器包含对具有核酸序列5’-NGC-3’的原间隔物相邻基序PAM具有特异性的脓性链球菌Cas9内切酶的多核苷酸可编程DNA结合结构域、由MSEVEFSHEYWMRHALTLAKRAWDEREVPVGAVLVHNNRVIGEGWNRPIGRHDPTAHAEIMALRQGGLVMQNYRLIDATLYVTLEPCVMCAGAMIHSRIGRVVFGARDAKTGAAGSLMDVLHHPGMNHRVEITEGILADECAALLSDFFRMRRQEIKAQKKAQSSTD氨基酸序列所组成的野生型TadA腺苷脱氨酶结构域和由SEVEFSHEYWMRHALTLAKRARDEREVPVGAVLVLNNRVIGEGWNRAIGLHDPTAHAEIMALRQGGLVMQNYRLIDATLYVTFEPCVMCAGAMIHSRIGRVVFGVRNAKTGAAGSLMDVLHYPGMNHRVEITEGILADECAALLCYFFRMPRQVFNAQKKAQSSTD氨基酸序列所组成的TadA*7.10腺苷脱氨酶结构域，其中一种或多种所述指导多核苷酸靶向所述碱基编辑器，以造成SERPINA1多核苷酸的A·T至G·C改变，其中所述一种或多种指导多核苷酸的间隔物由选自由以下所组成的组的核苷酸序列所组成：ACCAUCGACAAGAAAGGGACUGA；CAUCGACAAGAAAGGGACUGA；AUCGACAAGAAAGGGACUGA；UCGACAAGAAAGGGACUGA；和CGACAAGAAAGGGACUGA；其中所述与A1AD相关的SNP导致在氨基酸位置342具有赖氨酸的α-1抗胰蛋白酶A1AT多肽的表达，以及其中所述A·T至G·C改变导致在氨基酸位置341包含甘氨酸的A1AT多肽的表达。

权利要求：

百度查询： 比姆医疗股份有限公司 利用可编程碱基编辑器系统编辑单核苷酸多态性的方法