恭喜米托瑞因博治疗股份有限公司C·L·崔获国家专利权
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龙图腾网恭喜米托瑞因博治疗股份有限公司申请的专利治疗线粒体DNA缺失障碍获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN114340641B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-04-04发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202080062159.X，技术领域涉及：A61K31/7064；该发明授权治疗线粒体DNA缺失障碍是由C·L·崔;W·佩特尔森;B·R·耶尔克萨设计研发完成，并于2020-09-04向国家知识产权局提交的专利申请。
本治疗线粒体DNA缺失障碍在说明书摘要公布了：本公开内容描述了用于治疗线粒体DNA缺失综合征的方法，通过施用治疗量的包含二核苷酸化合物或其混合物的组合物来进行。本文还描述了用于治疗TK2缺乏症的化合物、组合物和方法。
本发明授权治疗线粒体DNA缺失障碍在权利要求书中公布了：1.式I的化合物在制备药物组合物中的用途，所述药物组合物用于在有此需要的受试者中治疗线粒体DNA缺失综合征： 其中：R1为H或OH；R2为嘌呤衍生物或嘧啶衍生物；R3为嘌呤衍生物或嘧啶衍生物；且R4为H或OH，其中所述嘌呤衍生物选自腺嘌呤、鸟嘌呤、次黄嘌呤、可可碱、咖啡因、尿酸、异鸟嘌呤、9λ2-嘌呤-6-胺或2-氨基-9λ2-嘌呤-61H-酮；且其中所述嘧啶衍生物选自胸腺嘧啶、胞嘧啶、尿嘧啶、5-甲基-2H-1λ2-嘧啶-2,43H-二酮或4-氨基-2H-1λ2-嘧啶-2-酮。
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