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申请/专利权人：阿克丘勒斯治疗公司
申请日：2009-12-03
公开（公告）日：2015-06-03
公开（公告）号：CN104673798A
专利技术分类：...调节基因表达的非编码核酸，如反义寡核苷酸[2010.01]
专利摘要：本发明提供了UsiRNA复合物，具体而言，本发明提供了双链RNA复合物，该双链RNA复合物的过客链或有义链中具有一个或更多个羟甲基取代的核苷酸单体。本发明的RNA复合物可用于治疗用途、诊断用途或科研用途。RNA复合物包括能够调节基因表达的短干扰RNA复合物siRNA，该短干扰RNA复合物包含反义链和连续或不连续的过客链“有义链”。另外，本发明的一个或更多个羟甲基取代的核苷酸单体可位于3’端、5’端、3’端和5’端二者。
专利权项：一种寡聚物，所述寡聚物包含一个或更多个2’‑3’‑开环单体和一个或更多个核糖核酸单体，且寡聚物包含有义链和反义链以及具有15至24个碱基对的双链区，其中所述有义链5’端的三个位置中的任一个或更多个位置被相同或不同的2’‑3’‑开环单体占据。
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