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申请/专利权人：托卡根公司
申请日：2009-09-26
公开（公告）日：2015-10-21
公开（公告）号：CN102227503B
专利技术分类：......逆转录病毒载体[2006.01]
专利摘要：本公开书提供经修饰的胞嘧啶脱氨酶CD。本公开书进一步涉及表达或包含所述经修饰CD的细胞和载体，和使用所述经修饰CD治疗疾病和失调的方法。
专利权项：一种重组可复制逆转录病毒RCR，其包含：逆转录病毒GAG蛋白；逆转录病毒POL蛋白；逆转录病毒包膜；逆转录病毒多聚核苷酸，其包含：在所述逆转录病毒多聚核苷酸序列的3’端的示于SEQ ID NO:19或22的核苷酸9405到9998的序列的长末端重复LTR序列、在所述逆转录病毒多聚核苷酸的5’端的示于SEQ ID NO:19、20或22的核苷酸1到核苷酸582的序列的启动子序列、示于SEQ ID NO:19或22的核苷酸编号1203到核苷酸2819的序列的gag核酸域、示于SEQ ID NO:19或22的核苷酸编号2820到核苷酸6358的序列的pol核酸域和示于SEQ ID NO:19或22的核苷酸编号6359到核苷酸8323的序列的env核酸域，所述启动子适合在哺乳动物细胞中表达；包含可操作地连接于异源核酸的内部核糖体进入位点IRES的盒，其中所述盒位于所述3’LTR的5’和所述env核酸域的3’，其中所述IRES示于SEQ ID NO:19或22的核苷酸编号8327到核苷酸8876的序列；和在靶细胞中逆转录、包装和整合所必需的顺式作用序列，其中所述盒不包含SEQ ID NO:21pACE中盒任一侧的6‑bp同向重复序列。
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