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申请/专利权人：因特利亚治疗公司
摘要：提供了用于在TTR基因内编辑，例如引入双链断裂的与施用皮质类固醇组合的组合物和方法。提供了用于治疗患有与运甲状腺素蛋白相关的淀粉样变性ATTR的受试者的组合物和方法，其中施用向导RNA和皮质类固醇。
主权项：1.一种治疗与TTR相关的淀粉样变性ATTR的方法，所述方法包括向有需要的受试者施用皮质类固醇和组合物，其中所述组合物包括：iRNA引导的DNA结合剂或对RNA引导的DNA结合剂进行编码的核酸；以及ii向导RNA，所述向导RNA包括：a.选自SEQIDNO:5-82的向导序列；b.选自SEQIDNO:5-82的序列的至少17个、18个、19个或20个连续核苷酸；或者c.与选自SEQIDNO:5-82的序列至少99％、98％、97％、96％、95％、94％、93％、92％、91％或90％相同的向导序列，由此治疗ATTR。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 因特利亚治疗公司 用于TTR基因编辑和治疗ATTR淀粉样变性的包括皮质类固醇的组合物和方法或其用途
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