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申请/专利权人:复旦大学附属金山医院(上海市金山区眼病防治所、上海市金山区核化伤害应急救治中心)
摘要:本发明涉及一种含有DHCR24基因的AAV9载体复合物在制备治疗神经退行性疾病药物中的应用。所述的神经退行性疾病是阿尔茨海默病AD、帕金森病、脑衰老、衰老相关的认知障碍、自闭症、尼曼‑匹克氏病、亨廷顿病、运动神经元病、额颞叶痴呆、路易体痴呆、多发性硬化multiplesclerosis、Rett综合征。本发明还提供了一种治疗神经退行性疾病药物。本发明是基于新的AD发病的胆固醇学说,通过DHCR24基因治疗方法DHCR24基因功能增强增强脑内胆固醇合成与供给,帮助纠正脑内胆固醇不足或缺乏,从而改善了AD的学习记忆功能。
主权项:1.一种含有DHCR24基因的AAV9载体复合物在制备治疗神经退行性疾病药物中的应用,所述的含有DHCR24基因的AAV9载体复合物是SEQIDNO.1序列直接合成至pHBAAV-CMV-MCS-3flag-T2A-ZsGreen载体上。
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权利要求:
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