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申请/专利权人：费尔丹生物公司
摘要：本文描述了用于将核蛋白负荷如Cas9‑RNP基因组编辑和ABE‑Cas9‑RNP碱基编辑复合物经由合成肽穿梭剂递送至真核细胞的胞质溶胶细胞核区室的组合物和方法。本文还描述了长度小于20个氨基酸的缩短的合成肽穿梭剂，其具有与负荷转导活性相关的限定几何构型。所述合成肽穿梭剂是包含具有带正电的亲水外表面和疏水外表面二者的两亲性α‑螺旋基序的肽，其中所述合成肽穿梭剂独立于所述负荷或不与所述负荷共价连接。本文还描述了经工程化以增加对核蛋白和或细胞外DNARNA抑制的抗性的穿梭剂。
主权项：1.一种组合物，所述组合物包含用于细胞内递送的核蛋白负荷和独立于所述核蛋白负荷或不与所述核蛋白负荷共价连接的合成肽穿梭剂，所述合成肽穿梭剂是包含具有带正电的亲水外表面和疏水外表面二者的两亲性α-螺旋基序的肽，其中与不存在所述合成肽穿梭剂相比，合成肽穿梭剂增加所述核蛋白负荷在真核细胞中的胞质溶胶细胞核递送。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 费尔丹生物公司 适用于Cas9-RNP和其他核蛋白负荷的转导的最小长度的穿梭剂肽及其变体
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