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申请/专利权人：广东省南山医药创新研究院;广州安捷生物医学技术有限公司
摘要：本发明属于生物医药技术领域，公开了一种表达PAH的基因修饰细胞药物及其制备方法与应用。本发明提供的表达PAH的基因修饰细胞药物，包括利用人正常苯丙氨酸羟化酶PAH基因，或具有与人正常PAH基因核苷酸序列至少75％同源性的核酸分子修饰的细胞，该细胞可以在体内外持续、稳定地表达PAH。本发明提供的表达PAH的基因修饰细胞药物用作细胞治疗药物应用于治疗苯丙酮尿症时，在体内可作为生产PAH的“药物工厂”，长时间持续稳定表达PAH，从而可以有效解决现有苯丙酮尿症治疗方法中PAH蛋白半衰期短以及终生频繁用药的弊端。
主权项：1.表达PAH的基因修饰细胞药物的制备方法，其特征在于，包括如下步骤：构建含有目的基因序列的慢病毒载体；然后将该慢病毒载体导入脐带间充质干细胞中，即得；其中，所述目的基因序列为编码氨基酸序列如SEQIDNO：2所示的PAH蛋白且具有与SEQIDNO：1所示的核苷酸序列至少75％同源性的核苷酸序列；所述慢病毒载体主要通过将重组慢病毒表达质粒、慢病毒包装质粒和慢病毒包膜质粒包装重组慢病毒制得；所述重组慢病毒表达质粒主要通过将EF1α启动子和目的基因序列连接至pRRLSIN质粒中制得。
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