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申请/专利权人：再生生物股份有限公司
摘要：描述了用于向诊断为患有粘多糖贮积症IIMPSII的人受试者的中枢神经系统CNS的脑脊液递送由人神经元或神经胶质细胞产生的重组人艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶IDS的组合物和方法。
主权项：1.一种用于治疗诊断为患有粘多糖贮积症II型MPSII的人受试者的肝脾肿大的方法，所述方法包括向需要治疗的所述人受试者的脑脊液CSF施用编码人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶hIDS的重组腺相关病毒载体rAAV。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 再生生物股份有限公司 用重组人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)治疗粘多糖贮积症II
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