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申请/专利权人：上海本导基因技术有限公司
摘要：本发明公开了一种用于治疗青光眼疾病的慢病毒样颗粒；由VLP载体与Cas9蛋白和靶向MYOC基因的gRNA组成的RNP复合体组成。该慢病毒样颗粒VLP‑POAG是类慢病毒体包裹Cas9蛋白与gRNA形成的RNP，感染小梁网细胞后，VLP‑POAG可高效地靶向敲除突变的MYOC基因，从源头阻止带有突变MYOC蛋白的产生，阻止小梁网细胞纤维化病变进程，降低眼压，从而达到对因治疗POAG的效果；且VLP‑POAG的生产可使用六质粒体系，便于工艺生产时通过调节pCMV‑2NLS‑Cas9质粒和pU6‑Osp.gRNAMS2in质粒的用量调节Cas9蛋白和gRNA的比例；亦可使用五质粒体系降低生产复杂度。
主权项：1.一种慢病毒样颗粒，其特征在于，所述慢病毒样颗粒由VLP载体与Cas9蛋白和靶向MYOC基因的gRNA组成的RNP复合体组成。
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权利要求：
百度查询： 上海本导基因技术有限公司 一种用于治疗青光眼疾病的慢病毒样颗粒
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