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用于递送PKLR以治疗丙酮酸激酶缺乏症的慢病毒载体 

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申请/专利权人:能源环境和技术研究中心O.A.,M.P.;希门尼斯·迪亚兹健康研究基金会研究所;生物医学网络研究财团中心M.P.

摘要:本公开提供了用于在哺乳动物细胞中表达基因以提供针对丙酮酸激酶缺乏症的基因疗法的多核苷酸盒、表达载体和方法。

主权项:1.一种用于丙酮酸激酶缺乏症的表达盒,所述表达盒包括多核苷酸序列,所述多核苷酸序列按以下5'到3'顺序包括:a)启动子序列;b)对人PKLR基因产物进行编码的密码子优化的序列;和c)对突变的土拨鼠肝炎病毒的转录后调节元件进行编码的序列;其中所述启动子序列与所述对人PKLR基因产物进行编码的密码子优化的序列可操作地连接,其中所述对人PKLR基因产物进行编码的密码子优化的序列如SEQIDNO:8所示,并且其中所述对突变的土拨鼠肝炎病毒的转录后调节元件进行编码的序列如SEQIDNO:24所示。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 能源环境和技术研究中心O.A.,M.P. 希门尼斯·迪亚兹健康研究基金会研究所 生物医学网络研究财团中心M.P. 用于递送PKLR以治疗丙酮酸激酶缺乏症的慢病毒载体

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