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申请/专利权人：华中科技大学同济医学院附属协和医院
摘要：本发明公开了一种基于AAV的遗传性抗凝血酶缺乏的基因疗法，属于基因治疗技术领域。本发明首次探索了基于AAV载体介导的hSERPINC1基因递送在治疗遗传性AT缺乏症中的长效性和安全性，证明了其对恢复AT缺乏症小鼠血浆中AT抗原水平和活性，再平衡体内凝血和抗凝系统，及降低小鼠的血栓形成倾向的疗效。通过AAV基因疗法有望彻底治愈AT缺乏症，这一发现为AAV疗法用于治疗AT缺乏症的临床转化提供了临床前基础，为遗传性抗凝血酶缺乏等易栓症患者的长久根治提供了新的治疗方向。
主权项：1.一种重组腺相关病毒rAAV病毒颗粒，其特征在于，所述重组腺相关病毒rAAV病毒颗粒包含AAV8血清型衣壳、AAV2型基因骨架以及编码SRPINC1的基因；其中所述载体基因组按5’至3’方向包含：1TBGp启动子；2SEQIDNO.1所示的SERPINC1基因；3SV40PolyA；在1和2之间，2和3之间具有任意的接头。
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权利要求：
百度查询： 华中科技大学同济医学院附属协和医院 一种基于AAV的遗传性抗凝血酶缺乏的基因疗法
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