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申请/专利权人：宾夕法尼亚州大学信托人
摘要：提供了一种用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症的双载体系统。所述系统包含：a基因编辑AAV，所述基因编辑AAV包括第一AAVrh79衣壳和第一载体基因组，所述第一载体基因组包括5'ITR、编码大范围核酸酶的序列和3'ITR，所述大范围核酸酶在调节序列的控制下靶向PCSK9，所述调节序列引导所述大范围核酸酶在包括PCSK9基因的靶细胞中的表达；以及b供体AAV载体，所述供体AAV载体包括第二AAV衣壳和第二AAVrh79载体基因组，所述第二AAVrh79载体基因组包括：5'ITR、5'同源定向重组HDR臂、编码鸟氨酸氨甲酰转移酶OTC的转基因和引导所述转基因在所述靶细胞中的表达的调节序列、3'HDR臂以及3'ITR。
主权项：1.一种用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症的双载体系统，所述系统包括：a基因编辑AAV，所述基因编辑AAV包括第一AAVrh79衣壳和第一载体基因组，所述第一载体基因组包括5'ITR、编码具有SEQIDNO:3的序列的大范围核酸酶的序列和3'ITR，所述大范围核酸酶在调节序列的控制下靶向PCSK9，所述调节序列引导所述大范围核酸酶在包括PCSK9基因的靶细胞中的表达；以及b供体AAV载体，所述供体AAV载体包括第二AAVrh79衣壳和第二载体基因组，所述第二载体基因组包括：5'ITR、5'同源定向重组HDR臂、编码鸟氨酸氨甲酰转移酶OTC的转基因和引导所述转基因在所述靶细胞中的表达的调节序列、3'HDR臂以及3'ITR，所述转基因包括SEQIDNO:4的序列或与SEQIDNO:4至少90％相同的序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 宾夕法尼亚州大学信托人 用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶(OTC)缺乏症的方法
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