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申请/专利权人：建新公司
申请日：2018-09-21
公开（公告）日：2024-03-12
公开（公告）号：CN111356763B
专利技术分类：...调节基因表达的非编码核酸，如反义寡核苷酸[2010.01]
专利摘要：本文提供了用于治疗亨廷顿氏病的RNAi分子。本文进一步提供了含有所述RNAi的表达盒、载体例如，rAAV、重组腺病毒、重组慢病毒和重组HSV载体、细胞、病毒颗粒和药物组合物。本文又进一步提供了涉及使用所述RNAi，例如，以治疗亨廷顿氏病的方法和试剂盒。
专利权项：1.一种包含第一链和第二链的RNAi分子，其中a所述第一链和所述第二链形成双链体；b所述第一链包含指导区，其中所述指导区包含核酸序列5’-UGGCCGUCCAUCUUGGACCCG-3’或5’-AGUCGGUGUGGUUGACAAGCA-3’；且c所述第二链包含非指导区。
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