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申请/专利权人:艾维迪提生物科学公司
摘要:本文公开了用于治疗面肩肱型肌营养不良FSHD的多核酸分子、药物组合物和方法。
主权项:1.一种多核酸分子缀合物,其包含:缀合至与DUX4的靶序列杂交的多核酸分子的抗体或其抗原结合片段;其中所述多核酸分子包含与选自SEQIDNO:72、76、126或131-136的序列具有至少80%、至少85%、至少90%、至少95%或100%同一性的核酸序列,其中所述多核酸分子在2、6、14和16位包含2’-F修饰的核苷酸,并且其中所述多核酸分子缀合物介导针对所述DUX4的RNA干扰。
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