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申请/专利权人:深圳脑健生物技术有限公司
摘要:本发明公开一种抑制NLRP3基因表达的siRNA及其前体和应用。包含该siRNA或其前体序列的表达载体及它们在治疗神经系统疾病特别是帕金森病和阿尔兹海默病的药物中的应用,以及包含所述siRNA、前体序列或表达载体的药物制剂和药物组合物,该siRNA选自下组:SEQIDNO.1或SEQIDNO.2或SEQIDNO.3或其组合。本发明的siRNA可有效抑制脑组织中NLRP3的表达,还可改善运动协调能力和认知功能,有效治疗帕金森病和阿尔兹海默症;本发明通过静脉注射的方式给药,与鞘内注射、颅内注射给药方式相比,侵入性小,更为安全。
主权项:1.一种抑制NLRP3基因表达的siRNA,其特征在于,所述siRNA正义链核苷酸序列选自SEQIDNO.1、SEQIDNO.2、SEQIDNO.3中的一个或至少两个的组合。
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