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申请/专利权人：澳门大学;浙江大学
摘要：本发明属于生物医药领域，具体涉及石蒜碱在制备治疗TDP‑43相关疾病的药物中的应用。本发明通过系列实验，证明了石蒜碱对错误折叠的TDP‑43蛋白具有较强的抑制作用，可以作为TDP‑43蛋白的抑制剂。实验结果表明石蒜碱可通过抑制TDP‑43的生物合成和促进泛素‑蛋白酶体系统UPS依赖的TDP‑43降解来下调TDP‑43蛋白水平从而改善多种TDP‑43模型包括线虫和小鼠的疾病表型。因此石蒜碱可应用于治疗因TDP‑43蛋白质表达异常引起的疾病如ALS和FTD等疾病，有望被开发为新型的抗TDP‑43药物。
主权项：1.石蒜碱或其药学上可接受的盐在制备防治TDP-43相关疾病的产品中的应用；所述TDP-43相关疾病包括肌萎缩性侧索硬化症、额颞叶痴呆、TDP-43脑病中的至少一种。
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