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摘要：本公开提供了用于基因疗法的改进的转座的组合物和方法。公开了转座子组合物，所述组合物包括反向末端重复序列ITR区域的非天然存在的结构改进，以便改进转座的功效。公开了编码包含第一反向末端重复序列ITR和第二ITR的转座子的多核苷酸，其中所述第一ITR和或所述第二ITR包含至少一种赋予转座活性增加的核酸取代。还公开了这些转座子组合物和多核苷酸的制备方法和使用方法。
主权项：1.一种编码转座子的多核苷酸，所述多核苷酸包含：a第一反向末端重复序列ITR，其包含与SEQIDNO:4具有至少99％同一性的核酸序列；和b第二ITR，其包含与SEQIDNO:5具有至少99％同一性的核酸序列；并且其中所述第一ITR包含在SEQIDNO:4的核酸位置31和位置33中的至少一者中的核酸取代。
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百度查询： 波赛达治疗公司 转座子组合物和其使用方法
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