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申请/专利权人：广州瑞风生物科技有限公司
摘要：提供了一种靶向USH2Apre‑mRNA的snRNA，该snRNA的识别结构域与USH2Apre‑mRNA序列反向互补，所述snRNA通过与USH2Apre‑mRNA结合从而剪接跳跃第13号外显子。该snRNA促进第13号外显子跳读的效率比AON更高。
主权项：一种靶向USH2Apre-mRNA的snRNA，其特征在于，所述snRNA的识别结构域与USH2Apre-mRNA序列反向互补，所述snRNA通过与USH2Apre-mRNA结合从而剪接跳跃第13号外显子。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 广州瑞风生物科技有限公司 靶向USH2A pre-mRNA的snRNA及其应用
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