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申请/专利权人：中国医学科学院北京协和医院
摘要：本发明公开了一种靶向RP1L1基因的sgRNA导向序列及其应用，涉及基因工程技术领域，其技术要点为：所述sgRNA的核苷酸序列如SEQIDNO：1所示，所述sgRNA加上骨架序列并通过2'‑O‑甲基化修饰和硫代修饰制备得到sgRNA1，所述sgRNA1的核苷酸序列如SEQIDNO：2所示，所述骨架核苷酸序列如SEQIDNO：3所示。本发明提供的靶向RP1L1基因热点突变c.133CT的sgRNA不仅能够精准靶向编辑突变序列，同时能介导同源重组，使突变序列修正为正常序列，此sgRNA作为高效导向序列，可应用在RP1L1基因相关致病机制研究、细胞和动物模型构建、药物研发等多个领域。
主权项：1.一种靶向RP1L1基因的sgRNA导向序列，其特征是：所述sgRNA的核苷酸序列如SEQIDNO：1所示。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 中国医学科学院北京协和医院 一种靶向RP1L1基因的sgRNA导向序列及其应用
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