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治疗糖尿病的基因治疗方法 

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申请/专利权人:加格尔基因治疗有限责任公司;杜兰教育基金管理者

摘要:提供了重组腺相关病毒rAAV载体,所述rAAV载体包含表达Pax4的转基因;包含所述载体的病毒体rAAV病毒体;它们的产生方法;它们的使用方法,包括用于治疗糖尿病、增加胰岛素产生和使α‑细胞转分化成β‑细胞的方法;包括它们的药物组合物和试剂盒。

主权项:1.一种重组腺相关病毒AAV载体,所述重组AAV载体包括包含编码hPax4的核苷酸序列的表达盒,所述核苷酸序列可操作地连接到促进所述编码hPax4的核苷酸序列在胰岛细胞中的表达的启动子和聚腺苷酸化polyA信号序列;所述启动子包含CAG启动子、啮齿动物或人胰高血糖素启动子、或啮齿动物或人胰岛素启动子;其中所述表达盒的两侧为反向末端重复ITR核苷酸序列。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 加格尔基因治疗有限责任公司 杜兰教育基金管理者 治疗糖尿病的基因治疗方法

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