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申请/专利权人：复旦大学附属儿科医院
摘要：本发明公开了一类高度支化聚β‑氨基酯及其制备方法和在功能性DNA递送中的应用，属于生物医用材料技术领域。以小分子胺单体、丙烯酸酯单体与支化小分子有机胺为原料，采用一锅法制备功能性高度支化聚β‑氨基酯，合成简单高效，适合工业化规模生产。高度支化聚β‑氨基酯与COL7A1DNA所形成的复合物纳米粒子分布较为均匀、稳定性良好、可生物降解，具有良好的生物相容性，通过在C7蛋白相关皮肤细胞中和免疫缺陷鼠体内实验，证明高度支化聚β‑氨基酯在功能性DNA递送和基因治疗方面的应用潜力。在基因缺陷鼠中，蛋白印迹和免疫组化的结果均证实，高度支化聚β‑氨基酯能够高效地介导ADAM17蛋白过表达，具有一定的纠正基因缺陷的潜力。
主权项：1.一类高度支化聚（β-氨基酯）用于制备用于功能性DNA递送中的试剂的应用，其特征在于，所述功能性DNA为编码胶原VII蛋白的DNA和编码ADAM17蛋白的DNA，高度支化聚（β-氨基酯）与功能性DNA的质量比为（10~200）:1；其中，所述高度支化聚（β-氨基酯）的结构式如下： ；式中，n=15~100，m=15~100；其中，-R2-为1,2-亚乙基、1,3-亚丙基、1,4-亚丁基、1,5-亚戊基、1,6-亚己基、1,4-双1,3-亚丙基哌嗪或双1,3-亚丙基胺。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 复旦大学附属儿科医院 一类高度支化聚（β-氨基酯）及其制备方法和在功能性DNA递送中的应用
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