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申请/专利权人：北京锦篮基因科技有限公司
摘要：本发明专利申请提供了使用基于新的变体GNE基因表达框的重组AAV病毒载体所制备的唾液酸尿症的非人动物模型，其体内显示出升高的唾液酸含量，其中所述新的变体GNE基因表达框包含提升表达效率的启动子，和变体GNE基因，后者编码具有反馈抑制缺陷的变体GNE。本发明还提供了唾液酸尿症的非人动物模型的用途。
主权项：1.一种人GNE基因表达框，其包含启动子和GNE基因序列，其中所述GNE基因序列位于所述启动子的下游，并且所述启动子是选自以下的多核苷酸：iSEQIDNO:4的多核苷酸，ii与SEQIDNO:4具有至少95％、96％、97％、98％、99％或99.5％同一性的多核苷酸，iii在SEQIDNO:4的多核苷酸中经取代、缺失或添加一个或几个核苷酸得到的多核苷酸，且其中，所述多核苷酸在SEQIDNO:4的核苷酸第562-572位或与之相应的位置具有突变，优选地所述突变为核苷酸568位或相应位置上的T突变为C或G或A，更优选为T突变为C；所述GNE基因序列是人GNE基因序列，并且其编码变体GNE，所述变体GNE相对于野生型GNE具有第263位氨基酸残基和或第266位氨基酸残基的点突变。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 北京锦篮基因科技有限公司 唾液酸尿症动物模型的构建方法及其用途
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