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用于RNA可编程细胞编辑的组合物和系统及其制备和使用方法 

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申请/专利权人:杜克大学;冷泉港实验室

摘要:readrRNA通过内源性ADAR进行的RNA感知分子是一种模块化RNA分子,其促进细胞感知以及对细胞类型或细胞状态的检测和或促进效应蛋白向选定细胞的递送。包含这种模块化RNA分子和另一种核酸与模块化RNA分子连接或不连接的组合物是CellREADR由内源性ADAR通过RNA感知进行的细胞访问。readrRNA和CellReadR感知选定细胞RNA的存在,并利用ADAR作用于RNA的腺苷脱氨酶介导的RNA编辑将细胞限定性RNA的检测与细胞或哺乳动物中一种或多种效应蛋白的翻译相结合。

主权项:1.一种模块化RNA分子,其包含:a.含有传感器结构域的5’区域,所述传感器结构域包含与细胞RNA的相应连续核苷酸区段互补的连续核苷酸区段,其中所述传感器结构域包含可由ADAR编辑的终止密码子;和b.含有编码蛋白质的结构域的3’区域,其中所述蛋白质编码结构域位于所述传感器结构域的下游并与其同框,其中,在将所述模块化RNA引入包含ADAR酶的细胞后,所述传感器结构域的所述连续核苷酸区段和所述细胞RNA的所述相应核苷酸区段形成包含所述终止密码子的RNA双链体,其中所述RNA双链体中包含的所述终止密码子在所述细胞中由ADAR编辑,从而允许所述蛋白质翻译。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 杜克大学 冷泉港实验室 用于RNA可编程细胞编辑的组合物和系统及其制备和使用方法

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