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申请/专利权人：中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心
摘要：本发明涉及单碱基编辑介导的剪接修复在制备治疗脊髓性肌萎缩症中的应用，首次利用单碱基编辑介导的剪接修复技术，针对SMN2基因的7号外显子进行编辑，通过对该外显子部分碱基的变异，成功地提高了功能性SMN2蛋白的表达。
主权项：1.一种非治疗性、非诊断性的增加功能性SMN2蛋白表达的方法，其特征在于，该方法包括：靶向SMN2基因7号外显子，变异其中一个碱基，变异该7号外显子的第5或36位碱基；其中所述7号外显子的第5位碱基被变异为碱基C；所述7号外显子的第36位碱基被变异为G；所述的方法是针对离体的细胞进行的；所述SMN2基因的核苷酸序列如SEQIDNO:2所示。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心 单碱基编辑介导的剪接修复在制备治疗脊髓性肌萎缩症中的应用
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