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申请/专利权人：纳肽得(青岛)生物医药有限公司
摘要：本发明涉及了一类新型递送载体化合物，以及在RNAi药物分子递送中的应用。本发明所述的RNAi药物分子可为单链或者双链，优选地，为双链的siRNA分子。特别地，本发明所述的新型递送载体化合物与RNAi分子3’‑末端第1号位共价偶联，优选地，与siRNA双链的正义链3’‑末端第1号位共价偶联。所形成的RNAi‑新型递送载体缀合物可以高效率地把RNAi药物分子递送至目标细胞对靶基因mRNA进行有效沉默。因此，所述的新型递送载体化合物可用于高效递送RNAi药物，治疗因靶基因mRNA引起的相关疾病。
主权项：1.一类具有通式I的载体化合物，用于递送RNAi分子，其特征在于： 其中：通式I载体化合物可为非手性化合物，或手性化合物，包括消旋混合物，或非对映异构混合物；X1，X2可独立任选为-O-CPG或-NH-R2,-N-R2，CPG指能通过与羟基形成酯基相连的固相载体；R1＝CH2或者CH；特别地，R1＝CH时，可再通过-CH2-与X1＝-N-R2，相连成环状结构；m＝1-12；n＝0-12；R2指含乙酰胺基半乳糖胺GalNAc的衍生物分子，并通过酰胺键或者氨基甲酸酯键与R2相连接；Y为通式I载体化合物与寡聚核苷酸共价偶联的官能团。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 纳肽得(青岛)生物医药有限公司 一类新型递送载体
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