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申请/专利权人：纳肽得(青岛)生物医药有限公司
摘要：本发明涉及了一类修饰核苷酸单体在核酸干扰RNAi药物分子中的应用。本发明所述携带该类修饰核苷酸单体的RNAi分子或者寡聚核酸为双链的siRNA分子。在siRNA反义链种子区通过特定的2’,5’‑磷酸酯键链接引入所述的修饰核苷酸单体，能够显著降低反义链种子区潜在的脱靶效应，使siRNA对靶基因mRNA进行更高选择地沉默，提升siRNA药物的安全窗口，从而可以更加有效地治疗因靶基因mRNA引起的相关疾病。
主权项：1.一类化合物作为修饰核苷酸单体的应用，其特征在于，用于修饰RNAi分子；所述化合物具有通式I的结构： 其中：X＝O或S；R为羟基保护基团，独立地选自烷基酰基、芳基酰基、芳基烷基或硅烷基等；Z独立地选自H、F、Cl、Br、OCH3、CH3、CH2CH3、OCH2CH3、CHCH32、CH2CH2CH3、OCH2OCH2CH3、OCH2CH2CONHRR为氢原子，或C1-C3的烷基、环烷基等；Bx为杂环碱基；Y为衍生自RNAi分子的磷酸酯部分，或硫代磷酸酯部分，或亚磷酰胺。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 纳肽得(青岛)生物医药有限公司 一种化合物在RNAi药物中的应用
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