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申请/专利权人：箭头药业股份有限公司
摘要：本发明涉及用于抑制载脂蛋白C‑IIIAPOC3的表达的RNAi试剂和组合物。本文公开的APOC3RNAi试剂可与靶向配体包括包含N‑乙酰基‑半乳糖胺的配体缀合，以促进递送至细胞包括肝细胞中。还描述包括一种或多种APOC3RNAi试剂的药物组合物，其任选地具有一种或多种另外的治疗剂。体内递送所述APOC3RNAi试剂提供了APOC3基因表达的抑制，且可导致受试者中的甘油三酯和或胆固醇水平下降。所述APOC3RNAi试剂可用于APOC3相关疾病和病症的治疗方法中，所述疾病和病症包括高甘油三酯血症、心血管疾病和其他代谢相关的病症和疾病。
主权项：1.用于抑制APOC3基因的表达的RNAi试剂，其包含：反义链，其包含与表2、表3或表4中提供序列中的任一者相差0或1个核苷酸的至少17个连续核苷酸；和有义链，其包含与所述反义链至少部分互补的核苷酸序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 箭头药业股份有限公司 用于抑制载脂蛋白C-III(APOC3)的表达的RNAi试剂和组合物
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