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申请/专利权人：第一三共株式会社

摘要：本发明处理提供具有RNA干扰作用和或基因表达抑制作用的具有新化学修饰模式的寡核苷酸的问题。提供了寡核苷酸或其药学上可接受的盐，其中有义链区具有规定的具有在其中布置的3'‑修饰的核苷的修饰模式，且其中反义链具有规定的区域中的修饰模式，所述修饰模式适当地组合了DNA、RNA、2'‑O,4'‑C‑桥连‑修饰的核苷或2'‑MOERNA等。

主权项：1.寡核苷酸或其药学上可接受的盐，其包含有义链区和反义链区，并具有以下特征a至g，所述有义链区由下式I所示的寡核苷酸组成，所述反义链区由下式II所示的寡核苷酸组成：有义链区：5'SO5-Sa-S19-S18-S17-S16-S15-S14-S13-S12-S11-S10-S9-S8-S7-S6-S5-S4-S3-S2-S1-SO33'I反义链区：5'A05-A1-A2-A3-A4-A5-A6-A7-A8-A9-A10-A11-A12-A13-A14-A15-A16-A17-A18-A19-Aa-A033'IIaS1为3'-修饰的核苷，S2至S19各自代表核苷，且各自独立地为2'-OMeRNA、2'-FRNA或DNA，Sa代表0至5个核苷，其中所述核苷各自独立地代表2'-OMeRNA、2'-FRNA或DNA，SO3和SO5各自独立地代表0至5个核苷，其中所述核苷各自独立地代表2'-OMeRNA、2'-FRNA、DNA或2'-O,4'-C-桥连-修饰的核苷，且每个核苷间键代表可被化学修饰的磷酸二酯键；bA11、A12、A13、A14和A15各自代表核苷，A11、A12、A13、A14和A15中的至少一个为DNA、RNA、2'-O,4'-C-桥连-修饰的核苷或2'-MOERNA，其余的为2'-OMeRNA或2'-FRNA，A1至A10和A16至A19各自代表核苷，且各自独立地代表2'-OMeRNA、2'-FRNA或DNA，Aa代表0至5个核苷，其中所述核苷各自独立地代表2'-OMeRNA、2'-FRNA或DNA，AO3和AO5各自独立地代表0至5个核苷，其中所述核苷各自独立地代表2'-OMeRNA、2'-FRNA、DNA或2'-O,4'-C-桥连-修饰的核苷，并且每个核苷间键代表可被化学修饰的磷酸二酯键；cA2与Aa之间的核苷酸序列由与靶序列基本上互补的核苷酸序列组成，A1为具有与靶序列的对应核苷互补的碱基的核苷、包含腺嘌呤的核苷、包含胸腺嘧啶的核苷或包含尿嘧啶的核苷，且当存在A03和A05时，其核苷酸序列各自独立地为独立于靶序列的对应核苷选择的核苷酸序列；dS1和Sa之间的核苷酸序列与A1和Aa之间的核苷酸序列为彼此基本互补的核苷酸序列，且形成双链结构；e当存在SO5和AO3两者时，SO5和AO3是彼此不互补的核苷酸序列；f当存在SO3和AO5两者时，SO3和AO5是彼此不互补的核苷酸序列；以及g所述有义链区和或所述反义链区可在5'-末端的核苷的5'-位置和或3'-末端的核苷的3'-位置或者在3'-末端的核苷为3'-修饰的核苷的情况下在其2'-位置进行化学修饰。

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权利要求：

百度查询： 第一三共株式会社 具有RNAi活性的化学-修饰的寡核苷酸