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申请/专利权人:北京悦康科创医药科技股份有限公司
摘要:本发明公开了一种2’核糖修饰的核苷单体及其合成方法与应用。本发明提供了具有如式(I)所示的化合物、其药学上可接受的盐或其立体异构体。由本申请化合物制备的双链寡核苷酸分子,通过在dsRNA序列的特定位置上采用修饰的核苷单体,能够降低双链寡核苷酸分子的解链温度(Tm)值、降低dsRNA序列的脱靶效应或保持良好的药效活性。
主权项:1.一种如式(I)所示的化合物、其药学上可接受的盐或其立体异构体: ;其中,W1为羟基保护基团或活性磷基团;W2为羟基保护基团;R1为任选被1个、2个或3个Ra取代的碱基或其盐,所述碱基为、、或;Ra为H、C1-C6烷基、-CH2Ra-1、-C=OORa-1或-C=ORa-1;Ra-1为C1-C6烷基或C6-C10芳基;R2为卤素、-OR4或-NR5R6;R4为H或C1-C6烷基;R5和R6各自独立地为H、C1-C8烷基、-CH2CH2OR7或-C=OR7;R7为H或C1-C8烷基;R3为H或与其所连接的碳原子形成羰基。
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